高盛今年4月發布研究報告「基因體革命」（The Genome Revolution），指出，基因治療的市場未來可達一年4.8兆美元（約140兆台幣），遠高於製藥產業，「因為基因是所有生物活動的基礎，」高盛分析師里克特（Salveen Richter）寫道。（延伸閱讀：癌症、罕病有救了！解密最新基因療法）
高盛報告將革命性的基因醫藥技術，分為：基因療法、基改細胞療法以及基因編輯三種。其中最具革命性的CRISPR基因編輯技術，才剛進入人體試驗。
以CAR-T技術為主的基改細胞療法，至今已有兩款經美國FDA核准上市。
而去年12月FDA批准的世界第一款基因療法Luxturna ，一度傳出將訂價100萬美元，轟動一時。最後雖然打了85折（約2550萬台幣），對多數患者而言依舊高不可攀。
快問快答：基因編輯新技術CRISPR全解析
Q：CRISPR為何爆紅？
A：CRISPR（Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats），是一種新的基因編輯技術。
目前又以運用蛋白質Cas9的方式為主流，稱為CRISPR-Cas9，2012年由加州大學柏克萊分校教授道納（Jennifer Doudna）和法國細菌學者夏彭提耶（Emmanuelle Charpentier）發表。
CRISPR並非第一個基因編輯技術，引起產學界震撼的主因是該技術遠比傳統方法簡單、快速且便宜，而且不像以往的基因編輯法一次只能修改一個，CRISPR可以一次有效、精準地修改多組基因，從此讓修改生物基因，如同修正一段文字的錯字一般方便。
Q：CRISPR技術可以用在哪裡？解決什麼問題？
A：CRISPR技術可以修改任何生物的基因。因為不像傳統的基改（GMO）技術，有引進外來基因問題。因此CRISPR已廣泛應用在農漁牧業，例如：養殖時間減半的基改鮭魚、無法傳播瘧疾的蚊子、抗蟲害作物，或是果肉不會變褐色的蘋果等。
CRISPR也將用在人體，用途分成兩種：治病與追求完美。（延伸閱讀：基因編輯大突破 科學家修正人類胚胎致病突變）
前者用來治療超過7000種遺傳性疾病，如鐮形血球貧血症、乙型地中海型貧血、SCID（嚴重複合型免疫缺乏症），或癌症、亨丁頓舞蹈症、AIDS、肌肉萎縮症等。
後者則透過修改基因，可改變膚色、外貌，體能甚至於智力，打造出心目中的完美寶寶。
Q：用CRISPR為人類治病，主要的障礙為何？
A：今年6、7月，著名期刊《自然醫學》（Nature Medicine）、《自然生物科技》（Nature Biotechnology）分別刊出論文，表示CRISPR-Cas9基因編輯療法用在人體，因難以精確切割基因，可能造成其他意想不到的基因損害，恐將導致某些細胞發生危險變化，有致癌的危險性。結果造成相關類股大跌。
不過包括提出CRISPR編輯功能的道納團隊在內，多數學者認為，隨著新版本的CRISPR技術不斷改善準確度，便可解決副作用問題。（延伸閱讀：發明「DNA橡皮擦與鉛筆」！這位台裔天才，是科學家也是賭徒）
圖解：基因治療是什麼？
簡單來說，基因療法就是把一個新的基因，放到病人的細胞中，藉此替換功能異常或者消失的基因。
研究人員一般是利用病毒來攜帶這些遺傳物質進入細胞。早期是利用腺病毒（一般感冒病毒的變種），但是它會啟動身體的免疫反應，引發嚴重副作用，現今多採用不會導致人類疾病的「腺相關病毒」。
以罕見疾病AADC患者為例，植入原先缺乏的基因之後，病患腦中的神經細胞，會開始分泌多巴胺，對四肢發出指令。讓原先全身軟癱的病患，開始可能挺身、甚至站立。（責任編輯：洪家寧）
資料來源：《基因》、《基因編輯大革命》、美國FDA、Doudna Lab等
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