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必懂新知!這6個英文字母,為何解開了冰封10年的基因療法魔咒?

CRISPR,這是全球醫療與科技界最火紅的六個字,代表了所有罕病、癌症或各種疑難雜症病患與家屬的希望,連比爾蓋茲、臉書前總裁等科技業巨頭也大力贊助相關研究!基因編輯的「夢幻療法」成真,將創造一年140兆台幣潛在商機,但是否也將掀開禍福難料的潘朵拉盒子?

基因療法-基因編輯-CRISPR-罕病-癌症-基因-鹼基編輯-劉如謙-張鋒 圖片來源:Shutterstock
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接續前文:癌症、罕病有救了!解密最新基因療法

當前全球生命科學領域紅遍半邊天的基因編輯明星技術——CRISPR,這六個英文字母,指的是細菌基因體裡的特殊結構:「群聚且有規律間隔的短回文重複序列」(Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)。

拗口的文字背後,是微生物學家80年代在大腸桿菌的基因體裡發現,有許多固定又重複的片段。

2012年7月,加州大學柏克萊分校教授道納(Jennifer Doudna)和法國細菌學者夏彭提耶(Emmanuelle Charpentier)在《科學》上發表的論文,說明如何用蛋白質Cas9鎖定一段DNA雙股螺旋,解開並切割其中片段,讓基因編輯技術CRISPR更加簡便。

加州大學柏克萊分校分子暨細胞生物學系和化學系教授道納的研究團隊,成功破解CRISPR-Cas9的「剪刀」架構。

中研院生化所助研究員凌嘉鴻加入道納的實驗室,親身體驗這把「DNA剪刀」的威力,就是在論文發表的兩個月後。

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