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自1989年起,基因療法的實驗超過1400種,其中47種已經到達最後階段,但由於嚴重的副作用,在歐洲和美國沒有一項獲得政府的核可。這樣的情況可望在2009年有所改變,Introgen設計用來對抗頭部和頸部惡性腫瘤的Advexin,和Ark Therapeutics設計用來對抗神經膠質瘤的Cerepro已經送出申請,只等監管單位核可。
所有的基因療法都不是直接對抗疾病,而是操縱病人的基因,讓身體自動修復。操縱基因的方式有兩種,一種是使用藥物控制原有的基因,改變身體的運作。另一種則是植入外來的轉基因,替換或是修復功能失調的基因,轉基因則透過媒介送出細胞。最普遍的方式,是使用會把基因植入細胞的病毒作媒介,並把病毒植入的基因換成轉基因。Cerepro和Advexin也都是使用這種方式。
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